Ethan Lovell, cogestor de la estrategia Janus Henderson Global Life Sciences, explica por qué los "medical moonshots"* tienen éxito solo después de muchos años de investigación. Por ello, considera que está justificado adoptar un enfoque de inversión a largo plazo. Este artículo fue publicado por primera vez en MarketWatch el 5 de septiembre de 2017. Usado con autorización.

Medical moonshots- how might investors approach gene therapy stocks | Janus Henderson Investors
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Para miles de personas en el mundo, llegar a los 20 años supone un hito que debe temerse más que celebrarse.

Cualquiera que padezca de nacimiento el trastorno genético de la retina conocido como la Amaurosis Congénita de Leber (Leber Congenital Amaurosis, LCA), que no haya perdido ya su vista, puede contar con que será legalmente ciego antes de alcanzar los 21 años. La LCA, típica de personas con ojos hundidos propensas a tics nerviosos involuntarios, viene provocada por un defecto en uno o más de los aproximadamente 14 genes que se han identificado hasta el momento. No existe ningún tratamiento de eficacia probada, aunque eso puede cambiar pronto.

A finales de agosto, se otorgó a la compañía de biotecnología Spark Therapeutics una revisión prioritaria de un tratamiento contra la LCA que podría convertirse en la primera terapia de genes que la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) autoriza en Estados Unidos. La compañía con sede en Filadelfia sabrá antes del 12 de enero si la FDA expedirá una licencia biológica a favor de Luxturna para poder reemplazar el gen defectuoso RPE65 causante de la LCA por una réplica que funcione correctamente. En el caso de aprobarse, las víctimas de esta enfermedad no tardarán en poder recibir una inyección única que les restaure permanentemente su visión ocular funcional.

Los réditos de la terapia de genes

Aunque la investigación tradicional suele centrarse en hallar una fórmula para tratar una afección, las terapias de genes como el Luxturna pueden ser revolucionarias porque se basan en plataformas que son capaces de adaptarse y emplearse para atajar múltiples trastornos hereditarios. Spark también trabaja, mediante técnicas similares, en el descubrimiento de una cura funcional para la hemofilia**, una enfermedad que aflige a unas 20 000 personas en EE.UU. y a alrededor de 400 000 en el mundo, cuyo valor de mercado se cifra en unos 8500 millones de dólares en Estados Unidos y la Unión Europea.

Los ensayos de SPK-8011 realizados en humanos revelaron recientemente que la terapia de Spark podría elevar a niveles funcionales y sostenidos la proteína "Factor VIII" necesaria para la coagulación normal de la sangre. En resumen, como ocurre con Luxturna, la terapia tiene el potencial de ofrecer una cura médica de una tacada, lo cual sería una solución definitiva para los hemofílicos, cuya principal opción es actualmente tomar infusiones periódicas de proteína "Factor VIII". Por desgracia, al cabo de unos días casi nada de esa proteína permanece en el organismo y la sangre de los hemofílicos vuelve a ser incapaz de coagularse con normalidad. Spark también está desarrollando un tratamiento para la hemofilia B, un mercado mucho más pequeño.

Un nuevo amanecer

Las compañías de biotecnología han llegado a este punto gracias a los avances de la investigación, que han permitido a los científicos descubrir cómo se identifican las causas genéticas de la enfermedad y cómo deben aplicar ese conocimiento para desarrollar terapias capaces de sustituir los genes defectuosos y ofrecer una cura duradera.

Voyager Therapeutics está especializada en terapias de genes aplicadas al tratamiento de trastornos neurológicos como el Parkinson, la enfermedad de Huntington, Lou Gehrig o ALS***, así como la ataxia de Friedreich (que daña el sistema nervioso), el Alzheimer y el dolor crónico.

Además de la inmunoterapia contra el cáncer y la más polémica edición de genes, Bluebird Bio cuenta con ocho programas de terapias de genes, que incluye investigación sobre la adrenoleucodistrofia o ALD, un trastorno cerebral mortal que afecta mayoritariamente a chicos y varones; beta talasemia (un grupo de trastornos de la sangre); y la anemia falciforme, todas ellas sin cura.

Si Spark, u otras compañías como BioMarin Pharmaceutical o Sangamo Therapeutics, que también trabajan en el campo de la hemofilia, tuvieran éxito con su terapia de genes, se podrían ver afectados los proveedores de infusiones de proteínas Factor VIII tradicionales como Shire, que obtuvo unos ingresos derivados de tratamientos contra la hemofilia próximos a 870,9 millones de dólares en el primer trimestre de 2017.

Problemas de costes

El coste ha supuesto un escollo para las dos terapias de genes autorizadas hasta el momento. En abril, Fierce Pharma anunció que UniQure no solicitaría a la Agencia Europea de Medicinas renovar su permiso de comercialización para Glybera, el fármaco más caro del mundo (1 millón de dólares), cuando expirase en octubre, porque en los cuatro años siguientes a ser autorizado en 2012 se empleó para fines comerciales y se pagó una vez, de acuerdo con la MIT Technology Review. La otra terapia de genes autorizada en Europa no ha tenido mejor suerte. GlaxoSmithKline afirmó en julio que estaba buscando un comprador para Strimvelis, un tratamiento aplicado a una deficiencia inmuno hereditaria rara, que tardó un año desde su aprobación en aplicarse a su primer paciente.

Quizás la solución sea un nuevo sistema de pagos destinado a terapias de genes de larga duración y precio elevado basado en anualidades para cada periodo adicional en que el tratamiento resulta eficaz. Pero, ¿cómo se mide el coste? En diciembre, Biogen obtuvo la aprobación de la FDA para Spinraza, un tratamiento contra la atrofia muscular espinal (Spinal Muscular Atrophy, SMA), la principal causa genética de muerte infantil en Estados Unidos. Spinraza tiene un precio de 375 000 $ al año de por vida (después de 750 000 $ pagados durante el primer año de terapia), mientras que la terapia de genes global que está desarrollando AveXis para SMA puede ofrecer una solución a alguien que le permitiría vivir hasta los 80 años o más. ¿Qué clase de prima podría estar justificada para el método de AveXis?

El precio no es un aspecto que disuada a las compañías de biotecnología. Existen cerca de 7000 enfermedades genéticas y la totalidad del sector farmacéutico y biotecnológico trabaja actualmente para resolver cada una de ellas. Por lo tanto, creemos que los inversores que buscan beneficiarse de un lanzamiento médico potencial deberían plantearse destinar capital, con idea de mantenerlo a largo plazo, a compañías de terapia de genes bien gestionadas que cuenten con activos transformadores capaces de otorgarlas una ventaja competitiva.

 

Glosario de términos:

*medical moonshot = un método novedoso destinado a tratar un problema de salud relevante o satisfacer una necesidad médica no atendida anteriormente, mediante el uso de investigación científica o tecnologías punteras.

**Hemofilia = una afección médica que merma la capacidad del organismo para coagular sangre.

*** Esclerosis lateral amiotrófica (ALS): también conocida como enfermedad neuronal motora (MND) y enfermedad de Lou Gehrig.

Información importante:

Este artículo fue publicado por primera vez en MarketWatch el 5 de septiembre de 2017. Usado con permiso: http://www.marketwatch.com/story/how-investors-should-play-gene-therapy-stocks-2017-09-05"

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