Il trattamento delle patologie cambia rapidamente, consentendo ai pazienti di beneficiare di nuove terapie e di migliori risultati sul lungo termine. Il gestore di portafoglio Andy Acker e l'analista di ricerca Dan Lyons analizzano in che modo queste interessanti evoluzioni portano a nuove opportunità di investimenti nei servizi sanitari.

Secondo voi, quali sono i cambiamenti più rivoluzionari per quanto riguarda lo sviluppo di farmaci?

In passato, per sviluppare nuovi farmaci, si modificavano i composti chimici, li si testavano e si ricercava empiricamente se il farmaco provocava l'effetto desiderato. Oggi lo sviluppo di farmaci è più mirato. Per esempio, se sappiamo che un determinato gene è difettoso e conosciamo la proteina che ne deriva, possiamo agire direttamente sul problema. In questo modo la medicina presenta risultati più personalizzati ed è molto più efficiente.

Uno degli aspetti più rivoluzionari è rappresentato dal fatto che possiamo procedere su larga scala al sequenziamento del DNA (la determinazione dell'ordine delle diverse componenti chimiche, o basi azotate, che compongono il DNA). In passato potevamo solo procedere al sequenziamento di un singolo frammento di DNA per volta. Oggi, grazie ai progressi tecnologici, possiamo effettuare il sequenziamento di milioni di frammenti allo stesso tempo e analizzare i dati con strumenti informatici dalla capacità di elaborazione molto più efficace ed economica.  Tale processo è detto sequenziamento di prossima generazione ed ha portato alla scoperta di nuovi obiettivi genetici, che rappresentano la base per approfondire la conoscenza delle patologie e trovare le terapie adatte.

Questo nuovo modello di sequenziamento del DNA rappresenta per la medicina ciò che i semiconduttori hanno rappresentato nell'industria informatica. Anche in campo medico si applica oggi la legge di Moore e questo processo è solo agli inizi, secondo noi. La legge di Moore prende il nome dal cofondatore di Intel,  Gordon Moore, che ha identificato il fenomeno secondo cui la capacità di elaborazione praticamente raddoppia ogni due anni.

In che modo i ricercatori sfruttano tali conoscenze per trattare le patologie?

Il processo è duplice. La maggiore capacità di elaborazione consente di interpretare l'informazione genetica molto più rapidamente e in maniera più economica. Allo stesso tempo, le terapie a disposizione sono molto più numerose. In passato si curavano le patologie con i farmaci, che sono composti chimici micromolecolari. Poi si è passati ai biofarmaci e agli anticorpi, che sono molto più efficaci per trattare le cause sottostanti delle patologie. Oggi possiamo addirittura manipolare il materiale genetico.

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Per esempio, con la terapia genica possiamo creare una copia funzionale di un gene e trasferirla nella cellula di un paziente. In seguito quel gene produce una proteina che prima era mancante. Con una sola infusione diventa praticamente possibile trasformare il corpo in una fabbrica che produce la proteina giusta e ha la potenzialità di curare la patologia. In questo modo, non solo possiamo capire meglio quali sono le cause della patologia, ma disponiamo anche di nuovi mezzi per curarla.

In tutto ciò la tecnologia ricopre un ruolo essenziale?

Approfondendo le nostre conoscenze e imparando a manipolare il materiale genetico abbiamo fatto tanti progressi in medicina, ma oggi si trae anche vantaggio dagli strumenti a disposizione dei ricercatori. La cristallografia a raggi X è un buon esempio. Con questa tecnica di imagining gli scienziati possono controllare, a livello della struttura atomica, se un farmaco riesce a colpire la proteina target.  Anche i farmaci micromolecolari, quindi, agiscono in maniera più mirata, efficiente e sicura. Ciò fa sì che le aziende possano ottenere l'approvazione normativa più facilmente, il che può migliorare le opportunità in materia di rischio/rendimento per gli investitori.

Si stanno anche effettuando progressi nel campo dei dispositivi medici e della robotica. L'anno scorso, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il primo sistema di monitoraggio continuo del glucosio (iCGM) per i pazienti affetti di diabete. Questo sistema presenta una patch contenente un sensore: quando viene applicato sulla pelle, l'iCGM trasmette in tempo reale le letture a un dispositivo compatibile, simile a uno smartphone. Questo sistema può essere anche integrato con una pompa per insulina che eroga automaticamente l'insulina quando necessario. Tutto ciò è possibile solo grazie ai progressi realizzati in materia di sensori, algoritmi, trasmissione e mobilità wireless. Questo sistema sta trasformando il modo in cui i diabetici possono gestire la loro patologia e in futuro si assisterà probabilmente all'emergenza di nuovi casi come questo nel settore sanitario.

Qual è la potenziale dimensione del mercato di queste nuove terapie?

Per fare un esempio, fino ad oggi gli scienziati hanno identificato circa 7000 malattie rare ma per solo il 5% di esse esiste una terapia.1. Sapere esattamente quali sono i geni difettosi e correggerli con un solo trattamento basato sulla terapia genica apporterebbe un grande valore aggiunto al sistema sanitario e migliorerebbe nettamente le vite di quei pazienti. Abbiamo però ancora molti progressi da fare.

Le patologie cardiache, per esempio, sono la principale causa di mortalità e sono responsabili della morte di una persona su quattro ogni anno negli Stati Uniti.

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Grazie alle nuove terapie, si stanno riducendo i rischi maggiori, quali gli attacchi cardiaci, gli infarti e i decessi. Ma anche se si riducono del 30% le probabilità che si verifichino tali eventi, il che è notevole, c'è ancora un ampio margine di miglioramento, vista la quantità di pazienti che soffre di questi problemi.

1 Pharmaceutical research and manufacturers of America (Associazione di categoria dell'industria farmaceutica statunitense), 2015

Potete dirci qualcosa degli ostacoli normativi che devono essere superati per  lanciare nuovi prodotti sul mercato?

La FDA è cosciente dei numerosi progressi compiuti nel campo della medicina e adotta un approccio pragmatico per ridurre il costo dello sviluppo di nuovi farmaci collaborando con le aziende. Questo organismo ha anche istituito nuovi processi che consentono alle aziende di velocizzare l'iter per ottenere l'approvazione normativa e lanciare i prodotti sul mercato. Le aziende sono quindi incoraggiate ad incentrarsi sulle nuove terapie realmente innovative e ciò in teoria dovrebbe generare una maggiore concorrenza ed apportare terapie più efficienti per i pazienti, consentendo allo stesso tempo alle aziende che conseguono strategie vincenti di trarre benefici da questa situazione.

Tale strategia non è adottata solo dalle autorità di vigilanza statunitensi. Quelle europee si pongono gli stessi obiettivi e la Cina spinge affinché vengano aggiunte nuove terapie all'elenco dei farmaci rimborsati del sistema sanitario cinese. In Cina sono state anche adottate riforme per incoraggiare le innovazioni e ridurre la lista di farmaci ancora in attesa di approvazione. Poiché la Cina è il secondo più grande mercato farmaceutico del mondo, tali cambiamenti sono significativi.

Le stesse considerazioni valgono per i dispositivi medici. La FDA è realmente decisa a ridurre le tempistiche e i costi relativi al lancio di nuovi dispositivi sul mercato. Nel 2018, per esempio, l'agenzia ha introdotto cambiamenti affinché i sistemi di monitoraggio continuo del glucosio potessero essere lanciati sul mercato senza ulteriori test clinici e altre procedure che richiedono molto tempo. Le iniziative di questo tipo dovrebbero accorciare i cicli di prodotto e creare una maggiore concorrenza, consentendo di abbassare i costi del sistema sanitario. E se la concorrenza può risultare negativa per le società storiche, è sicuramente una buona notizia per le start up che vogliono lanciare prodotti differenziati sul mercato.

La concorrenza rappresenta anche un rischio per gli investitori?

Gli investitori devono prestare attenzione al fatto che i mercati stanno diventando sempre più concorrenziali. Si tratta anche di una delle ragioni per le quali effettuiamo investimenti anche nelle aziende private. Il nostro obiettivo non è di prendere in considerazione solo le aziende che oggi hanno una posizione dominante ma anche quelle che potrebbero fare irruzione sul mercato in un prossimo futuro. Secondo la BIO Industry Analysis del 2016, il 90% dei farmaci su cui sono effettuati test clinici umani non sono mai lanciati sul mercato. Pensiamo quindi che sia importante allargare il campo di investigazione e applicare rigorose ricerche fondamentali.

Glossario delle nuove terapie che rivoluzionano il settore sanitario

Farmaci micromolecolari: farmaci a basso peso molecolare, che penetrano facilmente nelle cellule e producono cambiamenti. La maggior parte dei farmaci micromolecolari sono preparati sotto forma di pillole e i nuovi sistemi come la cristallografia a raggi X consentono di ottenere farmaci più mirati ed efficienti.

Terapia genica:metodo che consente di inserire geni sani nelle cellule tramite vettori virali di trasporto genico per correggere un difetto genetico.

Le terapie menzionate nel presente articolo sono citate a scopo meramente illustrativo, non devono essere utilizzate a scopo di consulenza e non costituiscono un’offerta o un invito a emettere, vendere, sottoscrivere o acquistare tali titoli.