De heruitvinding van een oud geneesmiddel

10-10-2017

Download

Andy Acker, co-manager van de Global Life Sciences Strategy, legt uit waarom innovatie in de gezondheidszorg niet altijd hightech hoeft te zijn.

We hebben het vaak over innovatie in de gezondheidszorg, waarbij de meeste aandacht uitgaat naar fascinerende ontwikkelingen zoals gentherapie. Maar soms kunnen doorbraken ook gevonden worden binnen het ‘bekende’, en die worden in een paar gevallen ontwikkeld met behulp van beleggers. Dat was recent ook zo met een behandeling voor een ernstige longinfectie, bekend als nontuberculeuze mycobacteriën (NTM).

Source: iStock

NTM is een door water overgebrachte bacteriële infectie die kan leiden tot chronische hoest, moeheid, pijn op de borst en andere symptomen. De bacteriën die deze ziekte kunnen veroorzaken, zijn moeilijk uit te roeien. Het huidige advies voor patiënten is dat ze minimaal een jaar lang drie verschillende antibiotica moeten innemen, ook al kunnen ze de kuur vaak slecht verdragen en is de effectiviteit zeer beperkt. Soms wordt er nog een antibioticum toegevoegd aan de behandeling van een patiënt, namelijk Amikacin. Maar intraveneuze* blootstelling van dit middel aan het lichaam kan negatieve gevolgen hebben, zoals gehoorverlies en nierfalen.

 

Een nieuw medicijn dat nu wordt ontwikkeld, genaamd Amikacin liposome inhalation suspension (ALIS), kan hier mogelijk verandering in brengen. Met deze nieuwe therapie krijgen patiënten nog steeds Amikacin, maar ALIS dient het antibioticum toe via een verstuiver in plaats van intraveneus. Hierdoor ontstaat een nevel die na inademing rechtstreeks de longen bereikt, wat de schadelijke blootstelling aan de rest van het lichaam beperkt. Bovendien is het antibioticum zelf omhuld door een moleculair membraan, oftewel een liposoom. Zo kan het antibioticum eenvoudig worden getransporteerd naar en doordringen tot het longweefsel waar de bacterie zich bevindt.

 

Slim denkwerk

ALIS is dus een nieuwe manier om een oud geneesmiddel effectiever toe te dienen. De resultaten zijn veelbelovend. In de klinische fase 3-studie rapporteerde Insmed, het bedrijf dat ALIS ontwikkelt, dat de handeling met ALIS in combinatie met de standaardbehandeling drie keer zo veel patiënten genas van NTM als de standaardbehandeling alleen.

 

Ook het vermelden waard is dat wij Insmed hebben geholpen bij het opzetten van de fase 3-studie, een primeur voor het Global Life Sciences Team. In 2014 was het bedrijf bezig met de voorbereiding van het onderzoek. Het streven was om honderd patiënten te testen, even veel als in de succesvolle fase 2-studie. Onze zelfontwikkelde statistische modellen – die de kans op succes van klinisch onderzoek proberen te voorspellen – gaven echter aan dat een grotere populatie de kans op succes zou verhogen. Toen we deze analyse hadden besproken met Insmed, besloot het bedrijf het aantal patiënten in het onderzoek te verhogen naar 300. En in september 2017 rapporteerde het de veelbelovende top-line resultaten van de fase 3-studie, waarop het aandeel Insmed op slag meer dan verdubbelde.

 

Op zoek naar de 10%

Ondanks alle vooruitgang in de biotechnologie komt 90% van de klinisch geteste geneesmiddelen nooit op de markt. Wij proberen vast te stellen welke geneesmiddelen bij die andere 10% horen. Daarvoor moet je – zoals ALIS aantoont – een groot net uitgooien en je richten op het vinden van de bedrijven die een grote kans maken in een onvervulde medische behoefte te voorzien. Wereldwijd zijn meer dan 200.000 mensen gediagnostiseerd met NTM en dat aantal neemt snel toe. Vanwege de effectiviteit van ALIS gaan we ervan uit dat Insmed in de eerste helft van 2018 goedkeuring zal aanvragen bij de Food and Drug Administration en dat daarna ook registraties volgen in Japan en andere landen.

 

Uiteindelijk kan ALIS van een oud antibioticum een zeer succesvol geneesmiddel maken, en dat allemaal dankzij een nieuwe formulering en goed doordachte klinische onderzoeken. Dat noemen we nou een win-winsituatie voor patiënten en beleggers.

 

 

Begrippenlijst:

Intraveneus = methode waarbij substanties rechtstreeks in de aderen terechtkomen

Belangrijke informatie:​

Dit is de visie van de beheerder op het moment van publicatie. De informatie in dit artikel moet niet worden beschouwd als beleggingsadvies. Verwijzingen naar een sector en de effecten daarin vormen geen (deel van een) aanbod of verzoek om die effecten uit te geven, te verkopen, te kopen of daarop in te schrijven. De voorbeelden zijn uitsluitend bedoeld  voor illustratieve doeleinden en zijn geen richtlijn voor de historische of toekomstige performance van een sector of de aandelen daarin of voor de kansen op succes van een bepaalde strategie.

De sector gezondheidszorg heeft wereldwijd te maken met verschillen in overheidsvoorschriften en vergoedingen, naast verschillen in goedkeuring van de autoriteiten voor producten en diensten die een aanzienlijk effect kunnen hebben op de prijs en de beschikbaarheid, en kan sterk nadelig beïnvloed worden door snelle veroudering en aflopende patenten.

 

Buitenlandse effecten zijn onderhevig aan risico's zoals valutafluctuaties, politieke en economische onzekerheid, toegenomen volatiliteit, lagere liquiditeit en verschillende  standaarden voor financiële verslaglegging en verstrekking van informatie, en deze verschillen kunnen in opkomende markten groter zijn.

Resultaten behaald in het verleden vormen geen garantie voor de toekomst. Alle performancegegevens omvatten inkomsten- en kapitaalwinsten of verliezen maar geen doorlopende kosten en andere fondsuitgaven.

De informatie in dit artikel mag niet worden beschouwd als een beleggingsadvies.

Deel

Reacties

 
 
[##ImageTip_CAPTCHA]
 

Attentie