治療疾病的科技發展一日千里,為患者帶來新療法和更佳的療效。投資組合經理Andy Acker與研究分析師Dan Lyons一同探討這些令人振奮的科技發展如何帶來健康護理業的嶄新投資機遇。

你認為藥物研發目前最具變革性的變化是甚麼?

藥物研發的舊有一套無非是調整化合物的成分,然後進行測試,通過實證評估藥物是否達到預期效果,但現在我們能夠進行更具針對性的研發。舉例來說,如我們已經確定存在缺陷的基因及其產生的蛋白質,便可以直接對症下藥,變相令藥物更加個人化,療效更佳。

就此而言,其中最具變革性的一點是大規模進行DNA定序,藉此釐定DNA的化學成分或鹼基的序列。曾幾何時,科學家一次只能測定一條DNA序列。不過,藉助更強大、成本更低的計算機運算能力,現今科技足以對數以百萬計的DNA同步測序並分析數據,這個流程亦稱為次世代定序(next generation sequencing),幫助發現新的基因標靶,而這正是了解和治療疾病的關鍵所在。

這種嶄新的DNA定序方法對生物醫學帶來的突破,猶如半導體於計算機行業的貢獻。醫學已經踏上其摩爾定律的進程,而我們相信目前只是剛起步的階段。摩爾定律以英特爾(Intel)共同創辦人Gordon Moore命名,因為他觀察到計算機運算能力基本上每兩年增加一倍。

研究人員如何利用這些知識來治療疾病?

這能實現一舉兩得的效果。計算機運算能力使基因數據分析更加快捷低廉。與此同時,治療患者的模式亦變得層出不窮。以往疾病治療主要依賴藥丸,亦即小分子化合物,但生物製劑和抗體逐步發展,對解決疾病的根本成因有更大的作用,現在我們真正能夠操控遺傳物質。

approximate the DNA molecule on a blue background


舉例來說,有了基因療法,我們可以對基因進行功能性複製,然後導入至患者的細胞,而此基因能夠產生以往可能缺少的蛋白質。只需單次注入,便無異於將人體化身成為工廠,一方面製造所需的蛋白質,另一方面有助治癒疾病。正因如此,我們不但更深入了解疾病的成因,亦能以新方法對症下藥。

科技是否舉足輕重?

憑藉了解和操控遺傳物質,我們在醫學上大有進展,研究人員所使用的工具亦愈來愈先進。X射線晶體學便是其中一個例證,有了這種影像技術,科學家可以從原子層面識別藥物對蛋白靶標的作用;如此一來,即使是小分子藥物亦變得更具針對性和療效更佳,而且安全問題較少,讓企業更容易獲得監管當局的批准,有助提升投資者的風險/回報潛力。

醫療器材和機械人科技亦取得長足進步。去年,美國食品及藥物管理局(FDA)批准首部糖尿病管理用途的整合型連續血糖監測儀(iCGM)。此器材是內置感應器的貼片裝置,只需接觸皮膚,iCGM便能將葡萄糖數據即時傳送至如智能手機的兼容裝置,亦可以連接至胰島素泵,有需要時自動釋放胰島素。有賴感應器、演算法、無線傳輸和便攜性的日趨成熟,新式器材才得以面市,並正在改變糖尿病患者控制病情的方式,而我們預計健康護理領域將湧現更多類似的發展。

這類新型療法的潛在市場規模有多大?

我們不妨以數字說明:科學家至今已發現約7,000種罕見疾病,但現時有治療方法的不足5%1。若然確切知道哪些基因存在缺陷,並採取單次基因治療進行矯正,將會對醫療體系帶來莫大裨益,並大大改善患者的生活。未來仍然任重道遠。

舉例來說,心臟病是人類死亡的頭號殺手之一,佔美國每年致命原因的四分之一2

Group of medical doctors and nurses in hospital. Medical Healthcare Concept - Doctor in hospital with digital medical icons graphic banner showing symbol of medicine, medical care people, emergency service network, doctor data of patient health.


新型療法有助降低出現心臟病發、中風或死亡等嚴重事件的風險,但即使這類事件的可能性大幅下降30%,從數字來看仍有頗大的改善空間。

新產品面世前必須克服的監管阻力

FDA留意到藥物市場不乏進展,故此以務實態度與企業開展合作,務求降低藥物研發成本,並且開闢更多新途徑以助企業取得監管批准,加快向市場推出產品。如此一來,企業有更大誘因專注開發真正創新的新型療法,理論上有助引入更多競爭,為患者提供更佳的治療,而取得成功的企業亦有望獲得回報。

這一構思並非美國的監管機構獨有,歐洲當局亦有類似的目標,而中國則大力推動將更多療法納入其國家醫保藥品目錄。此外,中國亦實施多項改革,鼓勵創新並縮減藥物等待審批的時間。中國是全球第二大藥物市場3,因此上述改變具重大意義。

醫療器材的情況亦是如此。FDA固然希望減少新器材進入市場所需的時間和成本。以2018年為例,FDA另闢途徑,容許iCGM相關器材進軍市場,而無需進行臨床試驗或其他耗時的程序。這類措施應會縮短產品週期,引入更大競爭,有助醫療體系降低成本。雖然競爭或會不利現有企業,但對有意推出與眾不同產品的初創公司而言,可謂利好消息。

競爭是否亦對投資者構成風險?

在此情況下,投資者必須留心競爭日益激烈的市場,這是我們亦選擇投資私營公司的原因之一。我們不但希望鎖定當前的市場翹楚,亦要放眼未來能夠掀起顛覆效應的企業。根據2016年生物行業分析(BIO Industry Analysis)的研究,進入人類臨床試驗的九成藥物最終無法面世。因此,我們認為有需要擴闊視野,並嚴格貫徹基本因素研究。

註︰

1. 美國藥品研究與製造商協會(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America),2015年
2. 資料來源︰Centers for Disease Control and Prevention,截至2019年12月2日https://www.cdc.gov/heartdisease/facts.htm
3. 資料來源︰Source: The Economist,China is sprucing up its pharma sector,2018年8月30日

詞彙表

小分子藥物:低分子量的藥物,更容易進入細胞並發揮藥效。多數小分子藥物以藥丸形式服用,而X射線晶體學等嶄新工具可令藥物更具針對性和療效。

基因療法:通過病毒轉移載體(viral delivery vehicle)將良好的基因導入細胞,以矯正遺傳方面的缺陷。

上述治療方法僅供說明用途,不應被誤解為意見,亦不應構成或作為發行、出售、認購或購買任何證券的任何要約或招攬的一部份。

撥開迷霧

        堅守目標

了解更多