Medische moonshots: wat kunnen beleggers met aandelen gentherapie?

14-9-2017

Downloaden

Ethan Lovell, co-portefeuillemanager van de Janus Henderson Global Life Sciences Strategy legt uit waarom medische moonshots* pas na een paar jaar onderzoek succesvol zijn. Daarom vindt hij dat een benadering op lange termijn op zijn plaats is. Dit artikel verscheen op 5 september 2017 voor het eerst op MarketWatch. Gebruikt met toestemming.

Source: iStock

Voor een paar duizend mensen ter wereld is het bereiken van de twintigjarige leeftijd een moment om te vrezen in plaats van te vieren.

Als je vanaf je geboorte te maken hebt met Leber Congenitale Amaurosis (LCA) lijd je aan een erfelijke oogaandoening waardoor je vrijwel zeker weet dat je voor je 21ste blind wordt. Kenmerkend zijn de diepliggende ogen die onwillekeurige stuipbewegingen maken. LCA wordt veroorzaakt door een afwijking in een of meer van de ongeveer 14 genen die tot dusver zijn geïdentificeerd. Er is nog geen bewezen behandeling, maar hier kan snel verandering in komen.

Eind augustus kreeg biotechbedrijf Spark Therapeutics voorrang bij de beoordeling van een behandeling tegen LCA waardoor dit de eerste gentherapie kan worden die Food and Drug Administration (FDA) in de VS heeft goedgekeurd voor gebruik. Het in Philadelphia gevestigde bedrijf hoort 12 januari of de FDA een biologics vergunning afgeeft voor Luxturna, dat het defecte RPE65-gen dat LCA veroorzaakt, kan vervangen door een goedwerkend exemplaar. Als de behandeling wordt goedgekeurd, kunnen de slachtoffers van deze ziekte al snel een enkele injectie toegediend krijgen die hun gezichtsvermogen mogelijk permanent kan herstellen.

Resultaten van gentherapie

Meestal is medisch onderzoek gericht op het verhelpen van een enkele aandoening, maar gentherapieën zoals Luxturna konden daar wel eens grote verandering in brengen omdat ze gebaseerd zijn op platforms die na aanpassing kunnen worden ingezet voor het bestrijden van talloze erfelijke aandoeningen. Gebruikmakend van soortgelijke technieken werkt Spark ook aan een functionele behandeling tegen hemofilie A**, een ziekte waaraan zo'n 20.000 mensen in de VS en zo'n 400.000 mensen wereldwijd lijden. Die markt is alleen al in de VS en de Europese Unie USD 8,5 mld waard.

Menselijke proeven met SPK-8011 toonden onlangs aan dat de behandeling van Spark het potentieel heeft het factor VIII eiwit dat noodzakelijk is voor normale stolling van het bloed te verhogen naar een functioneel en duurzaam niveau. Kortom, net als Luxturna is de behandeling mogelijk in staat de aandoening te genezen met één enkele injectie. Dat zou een aardverschuiving betekenen voor hemofiliepatiënten die op dit moment maar één optie hebben en dat is een regelmatig infuus met factor VIII eiwit. Helaas zijn hierbij na een paar dagen al vrijwel geen factor VIII eiwitten meer in het lichaam aanwezig en verliest het bloed weer zijn vermogen om normaal te stollen. Spark is ook bezig met de ontwikkeling van een behandeling tegen hemofilie B, een veel kleinere markt.

De ochtend gloort

Biotechbedrijven hebben dit punt bereikt omdat het onderzoek inmiddels zo ver is gevorderd dat wetenschappers nu weten hoe ze de genetische oorzaken van ziektes moeten vinden en hoe ze die kennis kunnen toepassen om behandelingen te ontwikkelen die de defecte genen vervangen en zo een duurzame genezing bewerkstelligen.

Voyager Therapeutics richt zich op gentherapieën voor neurologische aandoeningen zoals Parkinson, Huntington, ALS***, ataxie van Friedreich (wat het zenuwstelsel aantast), Alzheimer en chronische pijn.

Naast de immunotherapie tegen kanker en de meer controversiële genetische modificatie, voert Bluebird Bio acht programma's voor gentherapie, waaronder onderzoek naar adrenoleukodystrofie ofwel ALD, een dodelijke hersenaandoening die vooral mannen en jongens treft, bèta thalassemie (een groep bloedziektes) en sikkelcelanemie. Voor geen enkele van deze aandoeningen bestaat een geneesmiddel.

Als Spark, of een andere onderneming zoals BioMarin Pharmaceutical of Sangamo Therapeutics die ook werken aan hemofilie, succes heeft met zijn gentherapie, kan dit een negatief effect hebben op leveranciers van traditionele factor VIII eiwitinfusen, zoals Shire, dat in het eerste kwartaal van 2017 USD 870,9 mln aan inkomsten genereerde uit hemofiliebehandelingen.

Kosten problematisch

De kosten zijn een probleem voor de twee tot dusver goedgekeurde gentherapieën. In april meldde Fierce Pharma dat UniQure het Europees Geneesmiddelenbureau niet zal verzoeken om verlenging van de goedkeuring voor Glybera, met USD 1 miljoen het duurste medicijn ter wereld, als die goedkeuring afloopt in oktober. In de vier jaar na de goedkeuring in 2012 werd het medicijn namelijk maar eenmaal commercieel gebruikt en betaald, volgens de MIT Technology Review. En met de andere goedgekeurde gentherapie in Europa is het al niet veel beter gesteld. GlaxoSmithKline meldde in juli dat het bedrijf op zoek is naar een koper voor Strimvelis, een behandeling voor een zeldzame erfelijke immunodeficiëntie die er na de goedkeuring een jaar over deed om zijn eerste patiënt te krijgen.

Misschien is de oplossing een nieuw betalingssysteem voor ultradure en langwerkende gentherapieën op basis van annuïteiten voor elke extra periode dat een behandeling effectief is. Maar hoe meet je de kosten? In december kreeg Biogen goedkeuring van de FDA voor Spinraza, een middel tegen spinale musculaire atrofie (SMA), de belangrijkste genetische oorzaak van kindersterfte in de VS. Spinraza kost USD 375.000 per jaar een leven lang (na USD 750.000 in het eerste jaar van de behandeling), terwijl de eenmalige injectiebehandeling die tegen SMA wordt ontwikkeld door AveXis tachtig jaar lang genezing kan bieden aan iemand, of zelfs nog langer. Welke premie is dan gerechtvaardigd voor de benadering van AveXis?

De prijsstelling ontmoedigt biotechbedrijven niet. Er zijn ongeveer 7.000 genetische ziektes en de hele farmaceutische en biotechsector is druk bezig die problemen een voor een op te lossen. Wij denken daarom dat beleggers die willen profiteren van een potentiële medische moonshot moeten overwegen hun geld voor de lange termijn te stoppen in goedgeleide bedrijven die gentherapieën ontwikkelen met transformatieve activa die hen een concurrentievoordeel geven.

Begrippenlijst:
*medische moonshot = een nieuwe benadering van de behandeling van een belangrijk gezondheidsprobleem of van een nog niet opgelost medisch probleem met behulp van baanbrekende wetenschap/technologieën.
**Hemofilie = een medische aandoening die het stollingsgehalte van het bloed aantast.
**Hemofilie = een medische aandoening die het stollingsgehalte van het bloed aantast.

Belangrijke informatie:
Dit artikel verscheen op 5 september 2017 voor het eerst op MarketWatch. Gebruikt met toestemming:
http://www.marketwatch.com/story/how-investors-should-play-gene-therapy-stocks-2017-09-05

Dit is de visie van de beheerder op het moment van publicatie. De informatie in dit artikel moet niet worden beschouwd als beleggingsadvies. Verwijzingen naar een sector en de effecten daarin vormen geen (deel van een) aanbod of verzoek om die effecten uit te geven, te verkopen, te kopen of daarop in te schrijven. De voorbeelden zijn uitsluitend bedoeld voor illustratieve doeleinden en zijn geen richtlijn voor de historische of toekomstige performance van een sector of de aandelen daarin of voor de kansen op succes van een bepaalde strategie.

De sector gezondheidszorg heeft wereldwijd te maken met verschillen in overheidsvoorschriften en vergoedingen, naast verschillen in goedkeuring van de autoriteiten voor producten en diensten die een aanzienlijk effect kunnen hebben op de prijs en de beschikbaarheid, en kan sterk nadelig beïnvloed worden door snelle veroudering en aflopende patenten.
Buitenlandse effecten zijn onderhevig aan risico's zoals valutafluctuaties, politieke en economische onzekerheid, toegenomen volatiliteit, lagere liquiditeit en verschillende standaarden voor financiële verslaglegging en verstrekking van informatie, en deze verschillen kunnen in opkomende markten groter zijn.

Dit zijn de visies van de auteur op het moment van publicatie en die kunnen afwijken van de visies van andere personen of teams bij Janus Henderson Investors. De genoemde effecten, fondsen, sectoren en indices in dit artikel vormen geen (deel van een) aanbod of verzoek om die effecten te kopen of te verkopen.

Resultaten behaald in het verleden vormen geen garantie voor de toekomst. Alle performancegegevens omvatten inkomsten- en kapitaalwinsten of verliezen maar geen doorlopende kosten en andere fondsuitgaven.

De informatie in dit artikel mag niet worden beschouwd als een beleggingsadvies.

Voor promotiedoeleinden.


Belangrijke informatie

Lees de volgende belangrijke informatie over fondsen die vermeld worden in dit artikel.

Janus Henderson Global Life Sciences Fund

For institutional/ sophisticated investors / accredited investors qualified distributors use only.

All content in this document is for information or general use only and is not specific to any individual client requirements. The information contained in this document is referential and may not be construed as an offer, invitation or recommendation or investment advice, nor should be taken as a basis to take (or stop taking) any decision.

Janus Henderson Capital Funds Plc is a UCITS established under Irish law, with segregated liability between funds. Investors are warned that they should only make their investments based on the most recent Prospectus which contains information about fees, expenses and risks, which is available from all distributors and paying agents, it should be read carefully. An investment in the fund may not be suitable for all investors and is not available to all investors in all jurisdictions; it is not available to US persons.  Past performance is not indicative of future results. The rate of return may vary and the principal value of an investment will fluctuate due to market and foreign exchange movements.  Shares, if redeemed, may be worth more or less than their original cost.

Janus Henderson Group plc and its subsidiaries are not responsible for any unlawful distribution of this document to any third parties, in whole or in part, or for information reconstructed from this document and do not guarantee that the information supplied is accurate, complete, or timely, or make any warranties with regards to the results obtained from its use. As with all investments, there are inherent risks that each individual should address.

The distribution of this document or the information contained in it may be restricted by law and may not be used in any jurisdiction or any circumstances in which its use would be unlawful.

Issued in Europe by Janus Capital International Limited (“JCIL”), authorised and regulated by the U.K. Financial Conduct Authority. Janus Capital International Limited (“JCIL”) is an entity registered and operating under the laws of the United Kingdom and Janus Capital Funds plc. is registered under the legislation of Ireland.

The extract prospectus (edition for Switzerland), the articles of incorporation, the extract annual and semi-annual report, in German, can be obtained free of charge from the representative in Switzerland: First Independent Fund Services Ltd (“FIFS”), Klausstrasse 33, CH-8008 Zurich, Switzerland, tel: +41 44 206 16 40, fax: +41 44 206 16 41, web: http://www.fifs.ch. The Swiss paying agent is: Banque Cantonale de Genève, 17, quai de l’Ile, CH-1204 Geneva. The last share prices can be found on www.fundinfo.com. For Qualified investors, institutional, wholesale client use only. Outside of Switzerland, this document is for professional use only. Not for onward distribution.

This presentation is strictly private and confidential and may not be reproduced or used for any purpose other than evaluation of a potential investment in Janus Capital International Limited’s products or the procurement of its services by the recipient of this presentation or provided to any person or entity other than the recipient of this presentation.

We may record telephone calls for our mutual protection, to improve customer service and for regulatory record keeping purposes.

Janus Capital Management LLC serves as investment adviser. Janus, Intech and Perkins are registered trademarks of Janus International Holding LLC. © Janus International Holding LLC. For more information or to locate your country’s Janus representative contact information, please visit www.janushenderson.com.

Specifieke risico's

  • Dit fonds is ontworpen om slechts als één component van meerdere te worden gebruikt in een gediversifieerde beleggingsportefeuille. Beleggers moeten zorgvuldig het deel van hun portefeuille dat in dit fonds is belegd, overwegen.
  • Als een fonds een hoge blootstelling aan een zeker land of zekere geografische regio heeft, draagt het fonds een hoger risiconiveau dan een fonds dat breder gevarieerd is.
  • ​Het fonds kan derivaten gebruiken om het risico te verminderen of de portefeuille efficiënter te beheren. Dit brengt echter andere risico's met zich mee, met name dat een tegenpartij van een derivaat mogelijk niet aan haar contractuele verplichtingen voldoet.
  • Aandelen kunnen snel waarde verliezen en hebben meestal een hoger risico dan obligaties of geldmarktinstrumenten. De waarde van uw investering kan als gevolg kelderen.
  • Als het fonds activa aanhoudt in andere valuta dan de basisvaluta van het fonds of u belegt in een aandelenklasse van een andere valuta dan het fonds (tenzij 'afgedekt'), kan de waarde van uw belegging beïnvloed worden door wisselkoersschommelingen.
  • ​Het fonds richt zich op specifieke bedrijfstakken of beleggingsthema's en kan sterk worden beïnvloed door factoren zoals veranderingen in overheidsregulering, hogere prijsconcurrentie, technologische vooruitgang en andere ongunstige gebeurtenissen.
  • Aandelen van kleine en middelgrote bedrijven kunnen vluchtiger zijn dan aandelen van grote bedrijven, en het kan soms moeilijk zijn om aandelen te waarderen. Hierdoor wordt het risico op verlies groter.

Risicoklasse

SRRI 6

Deel

Investeer in de kracht van disruptie

Veranderingen volgen elkaar nu sneller dan ooit op. Disruptie wordt gevoeld in verschillende industrieën en regio’s en is daarmee een onderscheidende factor in de langetermijnperformance van beleggingsportefeuilles. Er zijn aantrekkelijke kansen, maar ook aanzienlijke risico’s voor de ontwrichte industrieën.



Gerelateerde fondsen

Classificaties

Attentie